近日，綠谷醫(yī)藥科技（下稱“綠谷”）生產(chǎn)的抗阿爾茨海默病國(guó)產(chǎn)藥甘露特鈉膠囊（“九期一”）因許可批件到期停產(chǎn)的消息引發(fā)患者關(guān)注。
有患者迫切想知道，“九期一”何時(shí)能獲得許可批件恢復(fù)生產(chǎn)。知情人士對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示：“這款藥物被要求補(bǔ)充三期臨床數(shù)據(jù)。”
對(duì)此，藥物主要發(fā)明人、中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所研究員耿美玉向第一財(cái)經(jīng)記者獨(dú)家回應(yīng)稱：“（三期臨床試驗(yàn)）繼續(xù)做！”
截至發(fā)稿，綠谷制藥未就該藥物臨床試驗(yàn)如何進(jìn)一步開(kāi)展給出第一財(cái)經(jīng)記者明確的回應(yīng)。
2019年11月，有“中國(guó)原創(chuàng)治療阿爾茨海默病新藥”之稱的“九期一”附條件獲批上市，新藥上市申請(qǐng)從受理到獲批歷時(shí)不到一年。這款藥物也是當(dāng)時(shí)近20年以來(lái)全球首個(gè)被批準(zhǔn)用于治療阿爾茨海默病的新藥。
不過(guò)該藥物最初的附條件獲批上市就引發(fā)巨大爭(zhēng)議，最主要的爭(zhēng)議點(diǎn)在于三期臨床試驗(yàn)時(shí)間僅9個(gè)月，試驗(yàn)時(shí)間不夠長(zhǎng)。
耿美玉當(dāng)時(shí)向第一財(cái)經(jīng)記者解釋稱，在提交新藥申報(bào)資料時(shí)，有一份大鼠104周的致癌毒性試驗(yàn)報(bào)告還沒(méi)準(zhǔn)備好，但是由于患者對(duì)新型抗阿爾茨海默病藥物的需求迫切，因此國(guó)家藥監(jiān)局允許“九期一”先上市，并要求研發(fā)團(tuán)隊(duì)在3個(gè)月之內(nèi)把資料補(bǔ)交上去。團(tuán)隊(duì)此后已向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局提交了完整的大鼠104周致癌毒性試驗(yàn)數(shù)據(jù)，沒(méi)有發(fā)現(xiàn)致癌風(fēng)險(xiǎn)。
一位知情人士告訴第一財(cái)經(jīng)記者，補(bǔ)充小鼠致癌毒性試驗(yàn)報(bào)告只是當(dāng)時(shí)“九期一”上市的一個(gè)要求，另一個(gè)要求是要進(jìn)一步完善三期臨床數(shù)據(jù)。“前期的三期臨床數(shù)據(jù)不夠充分，僅做了一組臨床，一般國(guó)際上的慣例是要做兩組平行臨床試驗(yàn)，由兩個(gè)不同的醫(yī)院牽頭完成多中心臨床試驗(yàn)，看下兩組得到的結(jié)果是否一致。”他解釋道，“‘九期一’雖然也是多中心臨床，但是我們只做了一組，還不夠。”
耿美玉此前也表示，國(guó)家藥審中心將依據(jù)相關(guān)規(guī)定，把三期臨床數(shù)據(jù)報(bào)告公之于眾。
按照綠谷制藥此前的計(jì)劃，該公司將在北美、歐洲和亞太地區(qū)的200個(gè)臨床中心開(kāi)展12個(gè)月的雙盲試驗(yàn)和6個(gè)月的開(kāi)放試驗(yàn)，進(jìn)一步深入驗(yàn)證“九期一”的臨床價(jià)值，計(jì)劃2024年完成國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)，爭(zhēng)取在2025年完成新藥全球注冊(cè)申報(bào)。
不過(guò)知情人士告訴第一財(cái)經(jīng)記者，在新冠疫情期間，綠谷制藥停掉了在美國(guó)開(kāi)展的全球臨床試驗(yàn)，原本的國(guó)際多中心臨床，后來(lái)變成只在國(guó)內(nèi)開(kāi)展的兩三千人規(guī)模的臨床。
據(jù)他透露，目前的臨床試驗(yàn)顯示了該藥物具有一定的療效，有效性達(dá)到約58%，但臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)是否嚴(yán)謹(jǐn)仍有爭(zhēng)議。“阿爾茨海默病的評(píng)估通常是通過(guò)量表評(píng)分來(lái)衡量的，這本身也帶有一定的主觀性。”
另一位業(yè)內(nèi)人士也對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示，“九期一”最早獲得批準(zhǔn)是通過(guò)新藥的優(yōu)先審評(píng)審批通道，這是一種積極的探索。“在市場(chǎng)上確實(shí)沒(méi)有新藥物可用的情況下，藥監(jiān)局批準(zhǔn)是可以理解，因?yàn)椴∪撕歪t(yī)生都需要，藥監(jiān)局改革是很好的政策探索，對(duì)存在不確定因素的藥物，考慮臨床需求，并有條件地予以批準(zhǔn)；等到幾年后確認(rèn)有效后，再正式批準(zhǔn)；如果疑問(wèn)沒(méi)解決，那么終止上市。”
從“九期一”的許可證被撤銷的情況來(lái)看，綠谷制藥未能很好地回應(yīng)監(jiān)管機(jī)構(gòu)的疑問(wèn)。“企業(yè)應(yīng)該對(duì)許可證何時(shí)撤銷有預(yù)期，并提前與監(jiān)管機(jī)構(gòu)溝通，減少對(duì)患者的影響。”知情人士對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者說(shuō)道，“現(xiàn)在一些前期用了藥的患者買(mǎi)不到藥，比較著急，說(shuō)明企業(yè)在準(zhǔn)備和應(yīng)對(duì)方面不夠充分。”
對(duì)此，綠谷制藥回應(yīng)稱，正積極與有關(guān)部門(mén)溝通，處理相關(guān)供貨問(wèn)題，以及個(gè)別自費(fèi)渠道的漲價(jià)問(wèn)題。
第一財(cái)經(jīng)記者了解到，自“九期一”上市以來(lái)，該藥物已經(jīng)進(jìn)了醫(yī)保，將原本每月1500多元的治療費(fèi)用降到每月不到300元。
與此同時(shí)，過(guò)去一年里，國(guó)內(nèi)已有包括衛(wèi)材的侖卡奈單抗以及禮來(lái)的多奈單抗在內(nèi)的新型抗阿爾茨海默病療法獲批。但兩種藥物的治療價(jià)格都頗為高昂，年治療費(fèi)用約20萬(wàn)元人民幣，且尚未進(jìn)入醫(yī)保。
在這一背景下，業(yè)內(nèi)人士呼吁國(guó)產(chǎn)廠家繼續(xù)投入阿爾茨海默創(chuàng)新藥物的研發(fā)，以填補(bǔ)巨大的未被滿足的臨床需求。“抗阿爾茨海默病創(chuàng)新藥仍存在巨大空白，新藥很貴，而且僅適用于早期疾病，老藥的效果不佳，因此市場(chǎng)對(duì)創(chuàng)新療法的需求非常強(qiáng)烈。”一位藥物專家對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示。
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